注册启动!每5分钟就有1人确诊,这种疾病该如何破解? | Bilingual

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▎药明康德内容团队编纂
据统计,每5分钟就有一人被诊断患有多发性硬化(MS)。这是一种迄今无法治愈,甚至连病因和发病机制都不了了的神经退行性疾病。因为自身免疫系统病变引起的大脑神经髓鞘破损和倒退,患者的神经旌旗难以在大脑与身体之间流传,或者是以逐渐损失自理能力,甚至失去生命。
[原创文章:www.pp00.com]

就在方才曩昔的8月,MS迎来了又一款立异疗法,给患者带来了便捷的选择。但在MS的治疗上,依旧有着不少挑战。为了让更恢弘的公家存眷并认识这一罕有的神经退行性疾病,药明康德将于本月举办“让科学引领”公益系列论坛——多发性硬化(MS)主题专场。如何才能带给患者更好的治疗、更有效的药物、甚至是治愈的进展?我们等候索求这些问题的谜底。 

[转载出处:www.pp00.com]



依公益论坛之老例,本次系列运动将分为两场,离别商量来自全球的洞见,以及中国的一线实践与经验。第一场运动将在美国东部时间9月24日上午10点30分在线首播。点击文末“阅读原文/Read more”,即可免费注册报名国外场运动。关于第二场运动的更多信息,敬请存眷《药明康德》微信公家号的运动预告。


1

多发性硬化:挑战与机会


在第一场运动中,特邀主持Nature Neuroscience主编Kevin Da Silva博士将对话赛诺菲全球斥地负责人兼首席医学官Dietmar Berger博士。历久以来,赛诺菲积极推进罕有病药物的立异与研发。2012年,其首个MS药物奥巴捷(Aubagio,teriflunomide)获批上市,现已成为MS临床治疗的主要疗法之一。本年4月,赛诺菲管线中另一款MS药物口服脑渗透性BTK按捺剂在2b期临床试验中达到首要和次要终点,有望成为靶向MS患者脑伤害发源的首款改变疾病历程疗法。

那么,在治疗MS等扑灭性疾病方面,科研人员有何愿景和动作?当前MS等罕有病药物斥地面临了如何的挑战?在提高全球患者的药物可及性方面,行业又做出了哪些起劲?Dietmar Berger博士将为我们一一解答。

2

诊断与治疗:国外临床视野


症状多样且隐蔽,给MS临床诊疗带来了挑战。同时,尽管现有的药物必然水平上缓解了MS的历程,但无法逆转疾病带来的伤害,一次次复发给患者带来了伟大的考验。临床诊疗中如何更快更精准地诊断疾病?若何使患者获得更好的治疗?何时将迎来逆转疾病的里程碑?在这场论坛中,多位来自MS临床诊疗一线的大夫和科学家迁就此睁开分享。

专题商议嘉宾:
Mark Freedman,加拿大渥太华大学精神病学传授,加拿大渥太华病院多发性硬化研究所主任,曾在多款MS药物的临床试验中任首席研究员。Freeman传授存眷MS的细胞治疗,是加拿大MS骨髓移植研究的首席研究员,并介入向导了一项国际间干细胞治疗MS的研究。
Ari Green,加州大学旧金山分校(UCSF)多发性硬化与神经炎症中心医学主任,首位获得美国神经学学会和国度多发性硬化症学会录用的临床研究员。Green传授专注于斥地有助于给患者带来修复治疗的测试,旨在经由推进治疗,使患者的髓鞘伤害恢复。
Tanuja Chitnis,哈佛医学院精神病学传授,美国麻省儿童总病院儿科多发性硬化中心主任,曾任芬戈莫德临床试验PARADIGMS研究的首席研究员,旨在评估该药物在儿童和青少年MS患者中的疗效和平安性。芬戈莫德于2018年成为首款获FDA核准用于治疗儿科MS的药物。
Cyndi Zaieboylo,美国多发性硬化协会主席兼首席执行官,NMSS的分会收集遍布美国50个州,经由帮助前沿研究、倡导鞭策厘革、促进专业教育等项目来匡助MS患者及其家庭应对挑战,并改善他们的生活质量。
特邀主持:Mandy JacksonScripThe Pink Sheet美国贸易新闻内容编纂主任

3

立异疗法的将来


自1993年首个MS疾病批改疗法降生以来,二十多年来内行业通力合作下已有十数款MS药物先后进入临床应用。从鞘内给药的生物成品,到便捷的小分子口服疗法,不光在必然水平上缓解了疾病,更为患者供应了治疗的选择。现在,更多的行业力量正在向治愈疾病提议挑战。那么,在MS诊疗范畴,还有哪些潜在立异治疗体式?在这场对话中,我们邀请到专注于前沿手艺和立异药物的研究者和科学家,与全球观众和读者同伙们分享下一代疗法的研究偏向。

专题商议嘉宾:
Ralph Kern,Brainstorm Cell公司总裁兼首席医学官。Brainstorm Cell公司专注于斥地用于治疗神经退行性疾病的自体细胞手艺平台,有望为神经退行性疾病带来潜在的厘革性疗法。Kern博士本人在生物手艺研刊行业拥有雄厚的从业经验,曾介入鞭策了2款MS重磅药物的成功上市。
Dan Lorrain,Pipeline Therapeutics公司首席科学官。Pipeline Therapeutics专注于下一代神经再生疗法的研究。旨在斥地小分子神经再生药物,其方针是经由对神经突触、髓鞘、轴突再生疗法的斥地,促进多种神经系统疾病的功能恢复。
Joachim Herz,德克萨斯大学西南医学中心(UTSW)分子遗传学、神经科学、精神病学和神经治疗学传授,神经退行性转化研究中心主任。Herz传授正在索求一种MS新疗法,经由改变Reelin卵白质水平来降低免疫细胞蕴蓄并削减炎症发生,研究发现Reelin水平或者与MS的严重水平和分期有关。
Krish Ramanathan,诺华神经科学全球项目负责人。一个月前方才获批的MS新药Kesimpta便来自诺华,Kesimpta是首个可经由Sensoready主动打针笔让患者在家中每月自我打针一次的B细胞靶向疗法,为患者对疾病的治理供应了便当。
特邀主持:Richard Soll ,药明康德波士顿办公室负责人和计谋规划高级垂问

▲长按扫码,或点击文末“阅读原文/Read more”,即可免费注册运动

药明康德致力于匡助合作伙伴降低新药研发门槛,经由一体化赋能平台,使更多医药企业、科研机构、病院大夫以及患者群体受益,加快将更多治疗罕有病的好药、新药带给全球病患。我们坚信,让“罕有病”不“罕治”才是将来应该有的模样。我们等候您的介入!



Collaborations That Transform - Emerging Opportunities in Multiple Sclerosis and Neurosciences

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About this Event

Can we build a roadmap to conquer Multiple Sclerosis (MS), a disease that impacts more than 2 million globally as the leading non-traumatic disability disorder in young adults? How have lessons learnt so far shed light on broader neuroscience R&D?

On September 24, join us for “Emerging Opportunities in Multiple Sclerosis and Neurosciences,” the fourth episode in our “Collaborations That Transform” webinar series.

AGENDA (Eastern Daylight Time)

10:30 
Welcome
Hui Cai, VP and Head of Content, WuXi AppTec, Program Chair

10:30 – 10:50
Session I: Meeting the Challenges in MS and Neuroscience Drug Development

A conversation with Dietmar Berger, Head of Development and CMO, Sanofi; moderated by Kevin Da Silva, Chief Editor, Nature Neuroscience

10:50 – 11:35
Session II: Clinical Prospects for a Challenging Disease

Mark Freedman, Professor of Neurology, University of Ottawa; Sr. Scientist, The Ottawa Hospital Research Institute
Ari Green, Chief, Division of Neuroinflammation and Glial Biology, Medical Director, Multiple Sclerosis and Neuroinflammation Center, UCSF
Tanuja Chitnis, Professor of Neurology, Harvard Medical School
Cyndi Zagieboylo, President and CEO, National MS Society
Moderated by Mandy Jackson, Managing Editor of US Commercial News for Scrip and The Pink Sheet

11:35 – 12:30
Session III: New Directions in MS Therapies

Ralph Kern, President and Chief Medical Officer, Brainstorm Cell Therapeutics
Dan Lorrain, Chief Scientific Officer, Pipeline Therapeutics
Joachim Herz, Professor, Molecular Genetics, Neuroscience, Neurology; Director, Center for Translational Neurodegeneration Research, UT Southwestern Medical Center
Krish Ramanathan, Global Program Head, Neuroscience and Global Drug Development, Novartis
Moderated by Richard Soll, Head of WuXi AppTec’s Boston office; Senior Advisor of Strategic Initiatives

12:30
Closing

This event is complimentary and open to the public.

As an industry enabler, WuXi AppTec is committed to improving the lives of patients globally. We share the conviction that we must work collaboratively to solve industry-wide challenges and bring transformative medicines to patients.

We welcome you to the conversation.



参考资料:

[1] Montalban X , Gold R , Thompson A J , et al. ECTRIMS/EAN guideline on the pharmacological treatment of people with multiple sclerosis. Multiple Sclerosis Journal 2018, Vol. 24(2) 96 –120 doi:10.1177/1352458517751049 

[2] 患者可在家中自我给药,诺华皮下打针CD20抗体获FDA核准治疗多发性硬化 Retrieved Sep 4,from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649997422&idx=1&sn=86ac2a4adf6923d88ac37c196b334a9a

[3] 速递 | 赛诺菲36.8亿美元收购Principia,囊获BTK按捺剂产物组合 Retrieved Sep 4,from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649997335&idx=3&sn=3ce64c938d17df9026b0e2d867839e65

[4]速递 | 诺华多发性硬化症新药显著改善儿童病情 Retrieved Sep 4,https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649966842&idx=3&sn=17d230cc05f3c6db967e61657941a832&chksm=82e9ce7ab59e476c136d220c41c78991285bb43a1718070b1141371bb02c680039a6317740c6#rd

[5] 速递 | 治疗多发性硬化症,罗氏收购髓鞘再生疗法 Retrieved Sep 4,from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649971929&idx=4&sn=045bc9c87c7e062b38c9238d73198adf&chksm=82e9da59b59e534f756d1ae6a8b21d08d1b25a88b3dccce02eb912c7f8aa3d3d346f7c7d07a1#rd

[6] 'Reelin' in a new treatment for multiple sclerosis Retrieved Sep 4,from https://www.eurekalert.org/pub_releases/2020-08/usmc-ia081220.php


注:本文旨在介绍医药健康研究进展,不是治疗方案介绍。如需获得治疗方案指导,请前去正规病院就诊。


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