纽约干细胞基金会创始人:药物个性化技术近在咫尺

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干细胞手艺,开启个性化药物新时代




编译:摩西

封面:Eleni Debo


视频|TED

编纂|细胞王国

转载需获取授权



干细胞非常神奇,

它们像是人体自带的补缀包。

胚胎干细胞具有多向分化的特征,也就是说,

它们能够酿成人体中的各类细胞。

其实我们很快就能使用干细胞,

替代坏死或发生病变的细胞。


我们正在就干细胞开展

非同平常的研究工作,

其究竟将彻底改变

我们对于疾病的见解、建模的体式、

对于疾病原由的懂得

以及我们斥地药物的能力。

我坚信,干细胞研究能使我们的下一代

应对老年痴呆症、糖尿病等重大疾病

就像我们如今应对赤子麻木症一般,

能够找到预防之道。


干细胞研究这个神奇的范畴

对人类而言,蕴涵着无限的进展。

然则干细胞研究正如35年前的体外授精手艺,

在第一例试管婴儿Louise降生之前,

体外授精一向蒙受政治和资金方面的压力。

今朝,干细胞方面的要害性研究贫乏支撑,面临挑战,

我们意识到必需竖立私密平安的实验室

持续开展这项工作,

使之不受干扰。

是以,我们在2005年

竖立了纽约干细胞基金会实验室,

使得我们能够有一个小小的组织

进行相关研究,对其供应支撑。

我们很如意识到,医学研究

以及药物和疗法的斥地,

正如你所想,都是被大机构主导的。

然则大机构在涉足新范畴时,

有时很难跳出其固有模式,

因而看不清事情的重点。

与此同时,学术研究与

制药公司和生物手艺之间的鸿沟

却仍在扩大。


量化生产,知足临床应用


然则,要想将所有药物以及好多疗法付诸应用,

恰恰要靠制药公司和生物科技,是以我们意识到,

要想加速疾病的治愈和治疗,

我们必需解决两个问题:

新手艺和新的研究模式。

因为若是不填补这一鸿沟,

我们永远都邑原地踏步。

这是我今天要讲的内容。



几年来,我们一向都在思虑这一问题,

而且列出了一个义务清单,

还成长了一项新手艺,

这是一种软硬件,

可以生成数以百万计的干细胞系,

涵盖全球各类基因阵列,

这其实就是缔造了我们自身的阿凡达,也就是化身。

我们斥地这一手艺的原因在于,

我们认为这能施展人类基金组测序功效的潜能,

使其蕴涵的进展改变为实际,

并且经由这一过程,我们能够在试验皿中

对人体细胞而不是动物细胞进行临床试验,

从而使我们斥地的药物和疗法

结果更好、平安性更高、

奏效更快、成本更低。


我想给人人介绍一下相关的配景,

匡助人人认识前因后果。

这是一个非常前沿的范畴。

1998年,人类首次发现胚胎干细胞。

仅仅9年之后,

日本的一个研究小组就成功地采集皮肤细胞,

植入强力病毒,对其进行基因重组,

将其改变成一种多能干细胞,

这种干细胞被称为诱导性多能干细胞,

也就是俗称的IPS干细胞。



这项进展极为主要,

因为这种干细胞固然达不到

人类胚胎干细胞的“金本位”尺度,

然则对疾病建模有极大匡助,

对药物发现或者也会有很大意义。

于是,几个月之后,在2008年,

我们的一位科学家在此根蒂上,

采集了渐冻人症,也就是英国所说的

活动神经元疾病患者的皮肤活组织,

将其酿成了IPS干细胞,

也就是我适才说过的那种干细胞,

随后,他将这些IPS干细胞酿成了活动神经元,

也就是在渐冻人症中逐渐灭亡的细胞。

是以简洁说来,他取了一个健康细胞,

将其酿成一个病变细胞,

而且在培育皿中频频再现这一病变过程。


研究疾病的黑匣子


这非常了不得,

因为这是我们第一次使用活人细胞

对疾病进行建模。

并且,这位科学家在视察病变过程时发现,

在这种疾病中,活动神经元的灭亡过程

与此前学术界推想的情形并不沟通。



其实是有另一种细胞

释放出一种毒素,

促使活动神经元灭亡。

之前无法发现这一点,

是因为还没有使用人体细胞建模。

所以真的能够说,

研究人员试图懂得疾病原由、

却没有人类干细胞模型,

就像是查询人员试图查明

坠机事变原因、

却找不到黑匣子或航行记录仪,

他们能够就事变原因提出假设,

但真的没有法子断定

惨剧事实是怎么发生的。



而干细胞就像是一个研究疾病的黑匣子,

它也缔造了空前的时机。

干细胞真的意义不凡,

因为我们能够在培育皿中再现多种疾病,

能够看到细胞互相接触时显现问题的过程,

当时点能够远远早于

患者显现症状。

这也付与了我们一种能力,

一种有望在近期内

成长成为常规把持的能力,

那就是在药物测试中使用人体细胞。


如今的药物测试法相当麻烦,

要想将一种成功斥地的药物推向市场,

平均需要13年,这还仅仅是一种药物,

此外还会发生40亿美元的沉没成本。

并且规划经由这一流程投放市场的药物中,

只有百分之一可以完成这一方针。

你很难想像还有哪个行业,

是你甘愿涉足的,

却有这么高的失败率。

这种贸易模式非常糟糕,

但它作为一个社会模式的风险或者更大,

因为它牵扯面广,给所有各方都带来很大成本。

因为,我们如今斥地药物时,

测试有望成功的合成物时是使用⋯⋯

我们以前没有使用人体细胞建模,

是以我们一向使用老鼠细胞进行测试,

或许使用另外生物细胞,或许是我们革新的细胞。

然则我们想要治愈的疾病

在这些细胞上未必会展现出来。


人人知道,我们不是老鼠,

但也不克随便找一位在世的患者,

简简洁单地掏出几个脑细胞或心脏细胞,

然后就到实验室里胡来,

测试一种有望成功的药物。

然则如今有了人类干细胞,

我们就能够为患者缔造阿凡达,缔造细胞

不管是活态的活动神经元细胞,

是跳动着的心脏细胞,照样肝细胞,

或许其他类型的细胞,



都能够造来测试药物或有进展的复合物,

测试的对象就是你想要改变的细胞,

这一点如今就能够做到,绝对意义不凡。

并且你从一起头,

从检测的非常早期的阶段就能知道究竟,

不会显现等了13年,

终于将一种药物推向市场,究竟却发现

这种药物基本没用,甚至对人体有害的情形。

然则仅仅视察

几小我或许一小组人的细胞还不敷,

因为我们需要退后一步,

综合考虑。


个性化药物


环视周围,人人就会发现,我们各不沟通,

我或者患上的疾病,

例如老年痴呆症或许帕金森氏症,

对我的影响很或者分歧于统一疾病

对你的影响。

何况,若是我们都患上了帕金森氏症,

使用同样的药物,

因为我们的基因组成分歧,

我们的治疗究竟很或者也不沟通

很有或者一种对我非常奏效的药物

对你却毫无结果,反过来,

也有或者一种对你有害的药物对我却很平安。



这一点似乎显而易见,

但很遗憾,这却不是

制药行业一贯用以斥地药物的指导思惟。

因为直到如今,相关的对象才到位。

是以,我们需要跳出

这种一刀切的脑筋模式,

我们一向以来斥地药物的方式

就像是走进一家鞋店时,

没有人问我们穿多大号,

买鞋是为了跳舞照样登山,

只知道说:“哦,你们有脚啊,那给你们鞋。”

如许买鞋是行欠亨的,


而我们的身体

又比我们的脚要复杂好多倍。

所以我们必需改变这一做法



在这方面,本世纪初有一个非常悲痛的事例。

其时有一种结果很好的药物,其实是有一类药物,

但个中我要讲的是Vioxx,

对那些因为关节炎而蒙受猛烈痛苦的患者来说,

这种药物绝对是根救命稻草,

但很不幸的是,对于此外一个亚型的患者,

这种药物却会引起心脏方面的严重副感化,

有些患者的副感化非常严重,

并最终死于这种副感化。

然则我们来设想一下另一种景遇,

若是我们之前能有心脏细胞的各类基因阵列,

而且已经实际测试过这种药物,

在培育皿中实际测试过Vioxx,



知道某一种遗传类型的人会显现

心脏方面的副感化,而另一些遗传亚型

或遗传“鞋号“的人——大约有2万5千个,

不会显现任何问题。

如许的话,那些将Vioxx视为救命稻草的患者

本能够持续使用,

而那些会因Vioxx发生事变甚至丧命的患者,

永远也不会拿到Vioxx的药方。


不难想像,制药公司正本也能够有很纷歧样的终局,

不需要将Vioxx撤出市场。

由此可见,干细胞手艺真的意义不凡,

我们感觉,好吧,

我们要想解决这个问题,

显然需要考虑遗传学的问题,

需要考虑人体细胞测试。

然则,有一个根基问题,

因为如今干细胞系

尽管非同平常,

究其实质仍然只是成组的细胞,

是靠手工逐个完成的,

每个干细胞系都邑耗时好几个月,

无法批量把持,并且因为是靠手工完成,

即使是在最好的实验室,

把持手艺也弗成能完全不乱。

此外,从事制药工作的人必需知道,

预备周一从瓶子中掏出来的阿司匹林

和预备周三掏出来的阿司匹林,

必需是一般的。



我们领略这一点,我们想,好吧,

手工建造有时候是件功德,

例如在建造服装、面包和工艺品的时候,

但对于干细胞来说,手工建造实在不适合,

我们必需解决这一问题。

但尽量如斯,还有一个很大的障碍,

这就还得说回到

人类基因组测序这一话题,

因为我们各不沟通,

而人类基因组测序工作

已经揭示出组成人类基因代码的

A、C、G、T悉数四种碱基序列。



然则这种代码自己,也就是我们的DNA,

就像较量机代码中的1和0 一般,

必需使用电脑加以识别,

不然就像下载了app应用法式,却还没有智妙手机,

我们必需想法子运用生物常识,

解读这种神奇的数据,

而其方式就是

找一个替身,一个生物替身,

替身必需包含所有遗传信息,

但它的基因序列必需分列得

可以整体解读,

如许就竖立了一个神奇的阿凡达。

我们需要收集所有遗传亚型的干细胞,

代表我们特征的干细胞。

这就是我们迄今的工作功效,

这是一项主动的手艺,

可以生成数以百万计的干细胞系。



按基因阵列分列,

具备壮大的平行处理能力。

我们进展这将改变我们发现药物的体式,

并且我认为其最终究竟是

我们会进展对药物进行再次筛选,

按照已有的这种基因阵列筛选

今朝已有的悉数药物。

未来,人们服用的药物

和接管的治疗都将是经由副感化测试的,

测试将涵盖所有相关细胞,

包罗脑细胞、心脏细胞和干细胞



干细胞手艺真的已经使我们

离药物个性化手艺近在咫尺。

这种手艺已经进入了我们的生活。

我的儿子患有I型糖尿病,

这仍然是一种绝症。

我的怙恃死于心脏病与癌症,

可是我想,你们或者会感觉我的遭遇听起来有些耳熟,

因为你或者也有过雷同的履历。

在我们生命的某些时刻,我们所有人,

或许我们所关心的人,都邑患上疾病,

恰是因为如斯,我认为,干细胞研究

对我们所有人来说都极其主要。





— 延伸阅读  —


干细胞疗法,让大脑自我修复成为或者!

美科学家重置超等白叟端粒,使细胞重返零岁状况,人类距逆转衰老还有多远?



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