10年磨砺,一个危重病人的自救之路

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药明康德/报道

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还没成为大夫,本身却患上宿疾


25岁的医学院三年级学生大卫,刚出科场,就跌跌撞撞地走进了病院的急诊室。

本文起原:e药全球世

大夫搜检发现,大卫的多个器官显现衰竭,而且视网膜出血导致了临时性失明。他立即被送进了重症监护室(ICU)。


在这之前,大卫在妇产科实习,身体坚固的他,起头显现冷汗、委靡和体重下降的症状。他不知道本身得了什么病,但感受问题不小。为了顺利经由实习审核,他只好咬紧牙关对峙,直到考完试。


在重症监护室一待就是快要7个礼拜。在这7个礼拜的时间里,大夫并没有搜检出病因,只能针对示意出来的问题进行治疗。尽管如斯,大卫照样康复了。出院时,大夫对他说:“我们不知道这是什么病,但愿不要复发。


作为病人的大卫(David Fajgenbaum)| 图片起原:参考文献[1]


 “我将用余生跟它死磕究竟”


一出院,大卫就拿出医学生的看家手腕,起头翻各类各样的文献,查各类各样的资料,以及上千页的医疗记录,有些记录的时间甚至能追溯到大卫小时候。大卫试图从中寻找到一些蛛丝马迹。


功夫不负有心人,他发现本身得的病或者是一种罕有的免疫系统疾病——卡斯尔曼病(Castleman disease)。这种病很严重,每年约有5000名美国人得这个病,但关于这个病的资料却少之又少。


1954年,一位名叫卡斯尔曼的大夫首次描述了这种病,所以这种病就以这位大夫的名字定名。医学界最起头认为它是一种癌症,但后来又认为它是一种自身免疫病,或者与一种名叫白介素-6(IL-6)的炎症因子相关。


卡斯尔曼病患者能够有轻重分歧的症状:有的只是单个淋趋承非常,伴有轻度流感一般的症状;严重的有全身很多淋趋承非常、血细胞数量非常、多个器官功能非常并危及生命。


在卡斯尔曼病的分歧类型中,大卫所患的恰是最危险的那种。第一次治疗康复后不久,大卫的病又复发了。此次的症状更为严重,他的家人甚至请牧师来做了最后的典礼。


谁知,两天后大卫的身体本身莫名地起头好转。他立即决意去找研究这种疾病的世界级专家之一弗里茨•范•瑞(Frits van Rhee)。


在此次去外埠就医时代,大卫的病又发生了。大夫用了7种化疗药物,保住了他的命。可是,15个月今后,病魔又回来了。此次,一向心态乐观的大卫,也有些崩了,他追着问弗里茨大夫:为什么治疗不起感化?究竟是哪些免疫细胞、哪条旌旗通路出了问题?下一步治疗规划是什么?然而,弗里茨只是无奈地对他说:“亲爱的,我们已经全力了,然则任何治疗对你都没有回响。你认为我们应该怎么做呢?


大夫的这番话如好天轰隆一样击中了大卫,这一次他感受本身真的要死了。大卫的未婚妻和两个姐姐都在病院四周住下来照看他。但最终他没有死,同样的7种化疗药物再一次陆续了他的命。这一次次与死神擦肩之后,大卫暗暗起誓:“无论我的余生若何,我都要将它霸占!”但他深知,本身剩下的时日似乎不多,需要加快冲刺了!


不克单打独斗,需要关联更多人


冲刺归冲刺,偏向也很主要,否则跑错了偏向就要欲哭无泪了。好在这个时候,大卫碰到了另一位罕有病患者,时年28岁的杜克大学辍学生——乔希•索默(Josh Sommer)。刚上大一,乔希就被确诊为一种极为罕有的骨癌,他随后辍学组建了一个基金会。

作为同龄人,也同样是罕有病的患者,第一次晤面的两人聊了数个小时。此次会面临大卫最大的影响就是,让大卫确定了冲刺的偏向——他不克单打独斗了,他需要关联更多的人


大卫对本身的病有一个非常疑心的处所——既然遍及认为IL-6导致卡斯尔曼病,为啥用药物按捺IL-6今后,病症还会多次复发呢?是不是经典的疾病模型自己就错了呢?


他不知道这个问题的谜底,并且他或者也没时间本身去寻找了。于是他接纳了此外一个策略——从医学数据库中搜寻到揭橥过相关论文的每一位研究人员,亲自给他们写信,邀请他们列入即将举办的一次医学会议。大卫一共写了400多封信,最终有27位专家亲临会场,5人列入了德律会议。通信过程中,令大卫感应诧异的是,固然都是卡斯尔曼病的研究人员,但很多人并不熟悉彼此,也不知道彼此的研究内容。


大卫,这个半年前还悄然无闻的医学生,在此次医学会议上组织专家们进行了卡斯尔曼病的专题商议。固然此次商议并没有杀青共识,但给了大卫一个开导:解决卡斯尔曼病,最基本的或者不是科学问题,而是组织问题为此,他决意攻读MBA,并成功申请到了世界上最好的商学院之一——沃顿商学院。


大卫选择攻读MBA目的是想竖立一个全球性的收集——网罗全球的大夫、研究人员和制药公司,匡助他霸占卡斯尔曼病。大卫的经验以及他的病史,都让他成为卡斯尔曼病的最佳代言人。不久之后,大卫就在他的小办公室里协调起卡斯尔曼病的多个研究项目。


大卫竖立的全球协作收集| 图片起原:参考文献[1]


他还与他的大夫合作揭橥了一篇卡斯尔曼病病例的研究论文,提出了新的疾病模型,而病例就是他本身。2013年,他赤裸着胸膛、身上沾满血迹显现在医学专业杂志的封面上。固然那些症状预示着他的病又要发生了,但他仍感觉非常高傲!


谁人1号病人,有望为浩瀚患者带来新的生机


就在大卫的一篇论文即将揭橥时,他的病又发生了——此次他第五次直面灭亡。


这一次发病,让大卫决意抛却旧的疗法。在与他的大夫商酌后,他决意测验采用一种新的疗法。这种疗法的道理完全分歧于以前的治疗,没有人测验过这种疗法,是以他天然而然地成为接管新疗法研究的1号病人。果真,新疗法带来了新的起色,周围之后他出院了。他说,每次发病都带来了顿悟,这一次发病让他领略,他需要卡斯尔曼病专家,也需要本身来测验新的疗法。要霸占卡斯尔曼病,他需要更多伶俐的思想,更多可以介入新疗法的自愿者。


作为研究员的大卫 | 图片起原:宾夕法尼亚大学


在2019年8月13日揭橥的一篇论文中,大卫向导的这项研究已经有了3位患者——除了他本身以外,还有2位新患者。今朝经美国药监局(FDA)核准用于卡斯尔曼病的药物只有1种,而这种药对这3位患者都已经没有结果了。所以在这项研究中,他们接管了以前只有大卫测验过的新疗法,究竟症状和检测指标都获得了好转。


如今,大卫和他的团队正预备招募更多患者,进行临床试验。


大卫曾说:“我知道我或者在没搞清楚卡斯尔曼病之前就有或者疼痛地死去,我很忧伤我不克活下来,与我的家人和同伙在一路。不外没紧要,我在尽一切或者来拯救本身和更多的人我喜欢这场斗争,我喜欢追逐未知!


如今,这个勇敢的1号病人,终于在这场斗争中取得了阶段性的胜利,也让更多患者看到了新的进展。甚至,大卫这种身体力行的动作对于其他疾病的霸占,也有深远的意义。


小常识


什么是临床试验?


临床试验是涉及人体的医学研究。经由临床试验,大夫能够找到预防、诊断、疾病的新方式。经由临床试验,研究人员能够确定新的疗法是否平安、有效,并能够将新疗法与如今的尺度疗法进行对照。新的疗法要经由监管部门核准,就必需经由临床试验证实它是平安、有效的。


临床试验不是盲目乱试,而是应该在试验起头前就必需有充裕的科学依据。在进行人体试验前,必需对开展试验的目的、预备解决的问题有着周密的考虑,预期的受益应跨越或者显现的损害。


患者列入临床试验,能匡助医学界更多地认识疾病,这能够匡助改善世界各地患者的治疗。患者还能够获得尚未普遍使用的治疗,或今朝治疗的新用法。若是某种疾病如今还任何尺度治疗,或许尺度治疗失败了,那么到场临床试验尤其有效。尽管不克包管新的治疗方式必然可以奏效,但介入临床试验究竟供应了进展。


临床试验的宗旨是对患者尽或者平安。研究人员必需遵循严厉的准则。


参考资料


[1] A young doctor fights to cure his own rare, deadly disease. Retrieved August 16, 2019, from https://www.sciencemag.org/news/2016/07/young-doctor-fights-cure-his-own-rare-deadly-disease

[2] Treatment doctor tested on himself can put others into remission. Retrieved August 16, 2019, from https://medicalxpress.com/news/2019-08-treatment-doctor-remission.html

[3] 药物临床试验质量治理规范. Retrieved August 16, 2019, from http://www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2077/300595.html

[4] ASCO. Retrieved August 16, 2019, from https://www.cancer.net/blog/2018-07/deciding-cancer-clinical-trial-4-things-ask


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